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Day 4-3 倾向性得分加权
今天我们继续学习倾向性得分加权分析方法。
这个方法非常重要，在本小节中，我删去了一些非常前沿的概念，因为对初学者来讲这理解起来有点难度。但是剩下的内容非常重要，希望大家能认真学习。
“反事实”框架与反事实结果
我们讲倾向性得分加权，先讲第一个概念：反事实。
√什么是“反事实”框架？什么是“反事实”结果？
100多年前，科学哲学家大卫·刘易斯提出了“反事实”框架，作为因果推论的标准。
举个例子：假如有一个人在某种服药状态（暴露A）下，可以观察到某种结果B，这是事实结果。
那么反事实就是：这个人此时如果不服药，会得到另外一个结果B'，这个结果叫反事实结果。
反事实结果是观察不到的——因为违反事实，它是灰色的。
再比如，研究一种新降压药A，想知道它能不能降血压。每个人面对这个药物时，都有两个潜在结果：
一个是服用药物A的结果，一个是不服用药物A的结果。
对于每个服药的人来说，我们只能观察到一个结果：他要么服药，要么不服药。如果他服药，你就观察不到他不服药的结果。
每个人在现实世界中只有一种状态——事实状态，没有反事实状态。
√为什么反事实很重要？
假如同一个个体，我们既能观察到他的事实结果（服药），又能观察到他的反事实结果（不服药），然后算个差值，这个差值不就是药物带来的净效果吗？
服药和不服药，针对同一个人完全可比，这个差值就是我们想要的处理效应。
但实际上这是不存在的。打个比方说，有一个平行世界，两个你——这个地球上你服药，另一个地方你不服药，算个差值。这就是我们想要的，但不存在。
√如何近似实现反事实？
可以说，随机对照研究（RCT）是最接近反事实框架的研究。
它通过随机分组，一组干预组、一组对照组，两组人群非常相似。相似的两组人群，不就接近事实与反事实吗？
同时开始处理，一组服药、一组不服药，他们之间的差异就是事实与反事实状态下的差异。
因此，随机对照研究是最接近科学要求的因果推断，是产生正确结果的金标准方法。
观察性研究中，倾向性得分方法也可以塑造出反事实人群，因此它也属于反事实框架的研究。
上一节我们讲的匹配，就是产生两组相似的个体，那不就是事实与反事实吗？但匹配有缺点——它扔掉了一大批研究对象。
因此，我们现在提出倾向性得分加权的方法，包括逆概率加权和标准化死亡比加权。
因果推断的三个重要效应指标
在学习这两种加权方法之前，我们先引入几个新的概念。
还是用之前的例子：治疗非小细胞肺癌药物的前瞻性队列研究，暴露组是放疗加纳武利尤单抗，对照组是传统放疗，两组是不可比的。
假设1000例患者是我们随机抽样得到的代表性样本，代表着真实世界的所有肺癌患者。
其中600例代表愿意接受联合治疗的患者，400例代表倾向于传统放疗的患者。
基于反事实框架，思考以下两个问题：
1.所有1000个人都接受了联合治疗，效果怎么样？
2.本来就倾向于接受联合治疗的患者，最后接受了联合治疗，效果怎么样？
你肯定能理解，这两个结果是不一样的，因为研究对象有区别：1000个人和600个人是有差异的。
这里就涉及到评价效果的几个重要概念：
简单来说。
ATE是1000例都接受联合治疗 vs 1000例都不接受联合治疗（所有人都吃药 vs 所有人都不吃药）；
ATT是那些本来就想接受联合治疗的人，最后接受了联合治疗的效果（代表暴露组对象）；
ATC是那些本来接受传统放疗的群体，最后接受了联合治疗的效果。
这三个群体是不同的，效应也是不一样的。倾向得分加权时，不同的加权方法算出的效应是不一样的。
这三个概念是因果推断非常基础的评价效应概念，尤其是ATE，是因果推断的重要专用名词。
如果不开展倾向得分加权、不构造反事实人群，ATE、ATT、ATC都很难直接获得：
算ATE时，如果直接比较暴露组与对照组，两组不均衡、不可比，没法评价；
算ATT时，事实人群只有暴露组，没有反事实人群（对照组），没法评价；
算ATC时，只有对照组，没有接受暴露的反事实人群，没法评价。
因此，我们必须构造反事实的群体来计算ATE、ATT、ATC。
逆概率加权与标准化死亡比加权
倾向得分加权通过加权的方法获得事实人群和反事实人群。加权时，首先要设置一个参考群体，这个参考群体叫标准化群体。我们通过权重对齐，使得暴露组和对照组的人群特征与参考群体一致，这样两组就可比了。
逆概率加权是最常见的，它是以所有观察对象作为标准人口进行对齐。
标准化死亡比加权用得不多，它以暴露组对象的特征作为标准人口进行对齐，对照组要乘一个系数，使得加权后对照组与暴露组的特征相似。
标准化方法举例：甲疗法 vs 乙疗法
某医院用甲疗法和乙疗法分别治疗400例胃溃疡患者，有普通型和危重型两种。可以看到：甲疗法75%是普通型，乙疗法75%是危重型。
无论普通型还是危重型，都是乙疗法治愈率更高，但汇总后却显示甲疗法治愈率更高——这就是混杂偏倚，病情的分布结构不一样导致的。
√标准化的思想
我们希望用标准化方法对齐甲疗法和乙疗法的人群特征，然后再比较两种疗法。标准化方法就是在共同的标准上计算标准化率，比较两组或多组。
共同标准可以是：大样本群体（如全省、全国、世界人口构成），用于比较不同国家或省份；
也可以将比较的一组作为标准（标准化死亡比加权）；
也可以将比较的组别合并作为标准（逆概率加权）。
标准化使用的标准不同，标准化率也不同，因此算出来的效应也不一样。但无论哪种标准，结果的方向不会改变——甲疗法差，永远是甲疗法差。
√具体计算
将比较的组别合并作为共同标准：甲疗法+乙疗法共800人，普通型和危重型各400人。
按照甲疗法的治愈率、乙疗法的治愈率计算：
甲疗法的预期治愈数：380
乙疗法的预期治愈数：427
甲疗法标准化率：47.5%
乙疗法标准化率：53.4%
乙疗法比甲疗法更高，纠正了原先的错误结论。
从实际人数到标化人口：甲疗法危重型乘以1.33的系数，乙疗法普通型乘以4、危重型乘以1.33。
这一顿操作后，甲疗法和乙疗法的分析对象都变成了800例，就可比了。
√倾向得分加权的算法逻辑
倾向得分加权通过加权的方法获得事实人群和反事实人群。这种加权的方式，首先要设置一个参考群体，这个参考群体叫标准化群体。
我们实际的引用对象，通过权重对齐——通过加权，使得暴露组和对照组的人群特征都与参考群体一致，那就可比了。
逆概率加权，缩写是IPTW，这是最常见的--它是以所有观察对象作为标准人口进行对齐。这个标准人口就是所有观察对象——刚才讲的1000例，就是我们的所有观察对象。
标准化死亡比加权法，简写是SMRW，这种方法用得不多--它以暴露组对象（600例）的特征作为标准人口进行对齐，对照组要乘一个系数。加权完了之后，对照组与暴露组的对象特征相似——也就是以暴露组作为标准人口进行对齐。
也有文献把第一种称为逆概率加权ATE，第二种称为逆概率加权ATT
两种方法的核心区别在于：
逆概率加权（IPTW）：以总人口作为标准人口，算出的效应是ATE；
标准化死亡比加权（SMRW）：以暴露组作为标准人口，算出的效应是ATT。
我们来看下面这个示意图。总人口的特征，和我们刚才讲的暴露组、对照组特征都相似了，这个叫IPTW，逆概率加权，算出来是ATE。
再看这个图：有一个暴露组的群体，黄色的。我们按照暴露组群体进行加权，最后对照组跟暴露组的特征都相似了，这个叫标准化死亡比加权，它算出来是ATT。
√逆概率加权的具体算法
我们再稍微拓展，讲一下逆概率加权的算法。
IPTW是利用倾向性评分倒数来处理数据间混杂的方法。它有两种加权方法：Robins法和海曼法。
Robins法（普通型）是早期的一种策略。它的权重算法是：
暴露组权重 = 1/PS
对照组权重 = 1/(1-PS)
它的缺点是加权后样本量与原样本量不一致，可能远远大于原样本量。样本量不一致，抽样误差就改变了，数据分析可能就有问题。样本量增加了，容易导致假阳性结果出现——看起来挺好，但是不靠谱。
海曼法（稳健型）又称稳健法。为什么叫稳健法？因为加权后的总样本量和原样本量基本一致。在算法上，它有一个PT，这个PT就是暴露组所占的比例。权重算法是：
暴露组权重 = PT/PS
对照组权重 = (1-PT)/(1-PS)
算法上非常简单，我们手工就可以快速算出来。
推荐使用海曼法（稳健型IPTW）。因为用稳健型的IPTW可以降低假阳性率的发生。现在我们都推荐稳健型的IPTW，我们在看英文文献的时候可以看到这个方法的描述。
郑老师有些时候看文章，会看它的样本量，从样本量就可以看出它是稳健型的还是普通型的。
加权后的数据分析
加权后，一般基于加权的分析工具进行分析。R语言比较流行，有一个survey包，可以进行加权分析，例如加权t检验、加权卡方检验、加权回归。
如果这个时候还存在自变量分组不均衡，那么我们可以纳入这些自变量和暴露因素，开展多因素的加权回归，例如：
多因素的加权Logistic回归
多因素的加权Cox模型
进一步控制混杂偏倚。
小结
以上就是倾向性得分加权的理论内容。后面我们再讲实践。
如果你对整个倾向性得分章节有问题，可以在公众号“医学论文统计分析”后台回复4001，我们会不断把大家的问题纳入答疑帖，方便大家理解。
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