2026年7月14日，美国FDA将selpercatinib（商品名：Retevmo，礼来公司）的加速批准转为传统完全批准，用于成人和2岁及以上儿童患者中，既往接受过系统治疗后进展或无满意替代治疗方案的局部晚期或转移性RET基因融合阳性实体瘤。这是不限癌种精准医疗的又一里程碑，意味着RET融合阳性患者无论肿瘤起源于何种组织，均可从这一靶向治疗中获益。
RET基因融合可见于多种实体瘤，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌和肉瘤等。虽然单一癌种中的发生率较低，但对于携带这一驱动变异的患者而言，RET抑制剂提供了高效且相对低毒的治疗选择。Selpercatinib此前已获批用于RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌，本次转为传统批准并扩展至不限癌种适应症，进一步巩固了其在RET靶向治疗领域的核心地位。
Selpercatinib是一种高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，对RET的抑制活性远高于其他激酶，从而减少了脱靶毒性。在LIBRETTO-001 basket试验中，多种RET融合阳性实体瘤患者接受了selpercatinib治疗。结果显示，在非小细胞肺癌患者中，初治患者的客观缓解率达到85%，经治患者为61%。在甲状腺癌患者中，客观缓解率同样令人鼓舞。对于其他RET融合阳性实体瘤，selpercatinib也显示出广泛的抗肿瘤活性。
不限癌种批准的核心逻辑在于，RET融合是驱动肿瘤生长的关键分子事件，与组织学类型无关。这一理念代表了精准医学的最高形式：不再根据肿瘤起源于肺、甲状腺还是肠道来决定治疗方案，而是根据肿瘤携带的分子变异来选择药物。FDA的这一决定基于多项临床试验的综合数据，证实selpercatinib在多种RET融合阳性肿瘤中均具有临床意义的疗效。
在安全性方面，selpercatinib的总体耐受性良好。最常见的不良反应包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压和腹痛。需要特别关注的不良反应包括肝酶升高、QT间期延长、出血事件和伤口愈合受损。治疗期间需定期监测肝功能、心电图和血压。
对于国内医生和患者而言，Retevmo的不限癌种完全批准具有重要的临床指导意义。建议所有晚期实体瘤患者，尤其是标准治疗失败的患者，进行RET基因融合检测。检测方法包括二代测序、荧光原位杂交和逆转录聚合酶链反应。一旦发现RET融合，无论肿瘤类型如何，均可考虑selpercatinib治疗。目前该药物已在中国获批用于RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌，不限癌种适应症的扩展有望在未来惠及更多罕见肿瘤患者。
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